Вторую, третью и прочие высокие строчки ценового хит-парада также занимают препараты-сироты. В частности, лекарственное средство Elaprase (производитель – американская компания Shire Human Genetic Therapies Inc.) обходится пациентам в $375 тыс. в год. Применяется при синдроме Хантера, от которого страдают около 2 тыс. людей в мире.

Не слишком отстает в цене препарат Naglazyme (производитель – BioMarin Pharmaceuticals) для лечения нарушения обмена веществ под названием синдром Марото-Лами (MPS VI), который поражает 1100 человек по всему миру. Стоимость курса – $365 тыс.

Лекарственное средство Cinryze (производитель – компания ViroPharma Inc.) лечит ангионевротический отек (НАО) – нарушение иммунной системы, которое вызывает отек в брюшной полости и губ. Болезнь поражает 6 тыс. человек на территории США. Курс лечения инновационным препаратом обходится в $350 тыс.

За $300 тыс. могут полечиться люди с болезнью Помпе препаратом Myozime (производитель – компания BioMarin Pharmaceuticals). Препарат заменяет фермент, который отсутствует при данном заболевании. Рынок его применения еще более узок, чем у других дорогостоящих средств, – всего 900 людей в мире.

Высокая стоимость препаратов-сирот вызывает вопросы, но, с другой стороны, приходится радоваться хотя бы тому, что их вообще производят. Еще лет десять назад такие средства попросту не разрабатывались. Сегодня в мире активно продвигается идея обеспечения достойным лечением пациентов с редкими заболеваниями. Для производителей предлагаются всевозможные стимулы – от налоговых льгот до каких-то других преференций в бизнесе. Как результат, только в США в прошлом году из 41 заявки на регистрацию новых препаратов, одобренных FDA, 40 % составили орфанные средства. Согласно данным отчета Центра по исследованиям в области разработки лекарственных средств при Университете Тафтс, за 14-летний период, завершившийся в 2013 году, американский регулятор одобрил 86 орфанных препаратов. Но, как отмечают исследователи, их слишком высокая стоимость приводит к тому, что страховые компании и другие плательщики пересматривают свою политику компенсации. Поэтому не исключено, что даже в странах, имеющих обязательное медицинское страхование, в скором будущем платить за лечение придется самим пациентам. Несмот­ря на существующие угрозы, уникальность такой терапии позволяет производителям диктовать цены на «сиротском» рынке, и, согласно результатам исследования Evaluate, их стоимость в шесть раз выше цен на популярные препараты.